CAR-T araştırmasında yürüme testi iyileşti

Katı Kişi Sendromu olan 26 kişinin katıldığı çok merkezli araştırmada, hastalara belirtileri hafifletmek ve bağışıklık sistemini yeniden düzenlemek amacıyla tek doz CAR-T hücre tedavisi uygulandı. Tedaviden 16 hafta sonra yapılan yaklaşık 7,6 metrelik yürüme testinde belirgin iyileşme kaydedildi.

Araştırmaya katılan Jonathan Walden, hastalık nedeniyle yürümek ve günlük temel ihtiyaçlarını karşılamak için ailesinin yardımına ihtiyaç duyuyordu. CAR-T tedavisinin ardından yeniden çalışmaya başladı.

Araştırmanın yürütüldüğü merkezlerden ABD’deki Mayo Clinic’ten nörolog ve araştırmacı Anastasia Zekeridou, mevcut tedavilerin belirtileri hafifletebildiğini, ancak hastaların önceki işlevsellik düzeylerine dönmesinin nadir olduğunu belirtti.

Zekeridou, bazı hastalarda gözlemledikleri iyileşmenin dikkati çektiğini aktarırken, tedaviyle sağlanan kazanımların uzun vadede korunup korunamayacağının araştırılması gerektiğini vurguladı.

Mayo Clinic Nöroloji Bölümü Başkanı Sean Pittock, sonuçların Katı Kişi Sendromu yaşayanların yanı sıra etkili tedavi seçenekleri sınırlı olan diğer bağışıklık sistemi kaynaklı nörolojik hastalıklar açısından da umut verdiğini ifade etti. Araştırmanın sonuçları JAMA Neurology dergisinde yayımlandı.

Nedeni bilinmeyen Katı Kişi Sendromu, yüksek ses veya hafif dokunuş gibi etkenlerle tetiklenebilen kas sertliği ve ağrılı spazmlara yol açıyor. Hastalığın, bağışıklık sisteminin vücudun normal dokularına yanlışlıkla saldırdığı otoimmün hastalıklardan olduğu düşünülüyor; şarkıcı Celine Dion da 2022’de bu sendromu olduğunu açıklayarak konserlerine ara vermişti.